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BadgesStudien
Marstacimab sicher und wirksam bei Hämophilie A/B mit Inhibitoren
Dipl.-Psych. Annika Simon, Braunschweig
Publikationsdatum
28. Oktober 2026 (online)
Originalpublikation
Efficacy and safety of marstacimab prophylaxis in hemophilia A/B with inhibitors: results from the phase 3 BASIS trial
Fazit
In dieser Phase-III-Studie mit Patienten mit schwerer Hämophilie A oder B mit Inhibitoren ging eine Therapie mit Marstacimab mit einer verringerten Blutungsrate sowie einem akzeptablen Sicherheitsprofil einher und konnte gleichzeitig die gesundheitsbezogene Lebensqualität verbessert. Da die Autor*innen ferner keine thromboembolische Ereignisse feststellen mussten, betrachten sie Marstacimab als eine geeignete Behandlungsoption für diese spezifische Patientengruppe.
Patient*innen mit schwerer Hämophilie A oder B und Inhibitoren gegen die Gerinnungsfaktoren FVIII bzw. FIX stellen eine stark belastete Subgruppe dar. So ist die klassische Substitution des fehlenden Gerinnungsfaktors aufgrund der Inhibitoren weitestgehend unwirksam und alternative Bypass-Therapien gehen meist mit hohem Aufwand, einem erhöhten Blutungsrisiko sowie einer verminderten Lebensqualität einher.
Matino et al. wollten daher mehr über Sicherheit und Wirksamkeit des humanen Anti-TFPI-Antikörpers Marstacimab erfahren und haben die Ergebnisse einer offenen und einarmigen Phase-III-Studie im Februar 2026 publiziert. Geeignete männliche Patienten im Alter zwischen 12 und 75 Jahren mit schwerer Hämophilie A oder mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B und Inhibitoren erhielten dazu im Anschluss an eine 6-monatige Beobachtungsphase mit Bypass-Therapeutika nach Bedarf oder zur routinemäßigen Prophylaxe im Rahmen der anschließenden 12-monatigen aktiven Behandlungsphase eine einmal wöchentliche subkutane Injektionstherapie mit Marstacimab in fixer Dosierung.
Als primäre Endpunkte definierte das Forschungsteam die jährliche Blutungsrate für behandelte Blutungen sowie die Sicherheit der Antikörpertherapie im Sinne von Häufigkeit und schwere unerwünschter Ereignisse mit Fokus auf thromboembolische Ereignisse und schwere Überempfindlichkeitsreaktionen. Sekundäre Endpunkte umfassten zudem die jährlichen Blutungsraten nach Blutungstyp sowie die gesundheitsbezogene Lebensqualität sowie die Entwicklung von Antikörpern gegen das Medikament einschließlich erkennbarer Einflüsse auf Sicherheit oder Wirksamkeit.
1.1 Verbesserte Lebensqualität
Von zunächst 60 Patienten aus der Beobachtungsphase nahmen 51 an der aktiven Behandlungsphase teil. Sie waren in der Gesamtstichprobe im Mittel 28 Jahre alt und mit 78,3 % am häufigsten von einer schweren Hämophilie A betroffen.
Bezüglich der primären Endpunkte zeigte sich in der Gruppe mit Bedarfsbehandlung während der Beobachtungsphase eine Abnahme der mittleren jährlichen Blutungsrate von 19,78 auf 1,39 % während der aktiven Behandlungsphase. Dieses statistisch hochsignifikante Ergebnis erwies sich dabei als unabhängig vom Typ der Hämophilie und ging darüber hinaus mit einer bedeutsamen Verbesserung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität einher.
Unerwünschte Ereignisse traten mit Blick auf die Sicherheit zwar häufig auf. Diese waren jedoch meist leicht ausgeprägt mit einziger Ausnahme eines behandlungsbedingten Hautausschlags vom Schweregrad 3, der in der Konsequenz mit einem Therapieabbruch verbunden war. Schließlich beobachtete die Forschungsgruppe keine thromboembolischen Ereignisse und konnte darüber hinaus auch keinen erkennbaren Einfluss der bei knapp 20 % der Teilnehmer nachgewiesenen Antikörpern gegen das Medikament auf Sicherheit und Wirksamkeit feststellen.
Die Autor*innen ziehen daher ein positives Fazit und konnten in ihrer Studie die Sicherheit und Wirksamkeit von Marstacimab nun auch bei Patienten mit schwerer Hämophilie A oder B und Inhibitoren belegen. Da sich zudem eine deutliche Verbesserung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigte, schreiben sie von einer potenziell geeigneten neuen Behandlungsoption für Menschen dieser besonders vulnerablen Patientengruppe.