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BadgesStudien
Marstacimab reduziert Blutungsrate bei Hämophilie A/B ohne Inhibitoren
Dipl.-Psych. Annika Simon, Braunschweig
Publikationsdatum
28. Oktober 2026 (online)
Originalpublikation
Marstacimab prophylaxis in hemophilia A/B without inhibitors: results from the phase 3 BASIS trial
Fazit
In der offenen Phase-III-Studie BASIS mit Patienten mit Hämophilie A oder B ohne Inhibitoren führte eine wöchentliche subkutane Injektionstherapie mit Marstacimab zu einer deutlichen Verringerung der jährlichen Blutungsrate. Da die Autor*innen dem Anti-TFPI‑Antikörper ferner eine gute Verträglichkeit attestieren konnten, bilde Marstacimab eine neue sichere und wirksame Alternative mit verschiedenen Vorzügen im Vergleich zu bisherigen Standardtherapien.
Eine Substitutionstherapie mit FVIII bzw. FIX zählt zum bisherigen Standard bei der Behandlung von Patienten mit schwerer Hämophilie A oder B. Da diese jedoch häufig als belastend empfunden wird und nicht immer zu Blutungsfreiheit führt, haben Matino et al. mit BASIS eine offene Phase-III-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Marstacimab durchgeführt und ihre Ergebnisse veröffentlicht.
Dabei handelt es sich um einen subkutan applizierbaren Antikörper gegen „Tissue Factor Pathway Inhibitor“ (TFPI), der die extrinsische Gerinnungskaskade verstärkt und somit eine nicht faktorenbasierte Prophylaxe darstellen könnte. Teilnehmende männliche Patienten im Alter zwischen 12 und 74 Jahren mit schwerer Hämophilie A oder mittelschwere bis schwerer Hämophilie B erhielten zunächst während einer 6-monatigen Beobachtungsphase entweder eine bedarfsabhängige Behandlung oder eine routinemäßige Prophylaxe nach bisherigem Standard. Es folgte eine 12-monatige aktive Behandlungsphase mit einmal wöchentlicher subkutaner Injektionstherapie mit Marstacimab in der Dosierung von 150 mg.
Als primären klinischen Endpunkt bestimmte die Forschungsgruppe die jährliche Blutungsrate für behandelte Blutungen während der aktiven Behandlungsphase im direkten Vergleich zur Beobachtungsphase. Weitere Endpunkte waren schließlich die jährlichen Blutungsraten nach Blutungstyp, die Immunogenität im Sinne der Bildung von Antikörper gegen das Medikament sowie die Nichtunterlegenheit und Überlegenheit der aktiven Behandlung im Vergleich zur Routineprophylaxe nach vordefinierten Kriterien.
Akzeptables Sicherheitsprofil
Insgesamt nahmen 128 Patienten an der Studie teil, 37 von ihnen erhielten während der Beobachtungsphase die Bedarfsprophylaxe und 91 die Routineprophylaxe. Sie waren in der Gesamtstichprobe im Mittel gerundet 33 Jahre alt und mit einer Häufigkeit von 79 % am meisten von schwerer Hämophilie A betroffen. 116 Teilnehmende erhielten die Antikörpertherapie und konnten im Rahmen der finalen Auswertung berücksichtigt werden.
Mit Fokus auf den primären Endpunkt zeigte sich in beiden Prophylaxegruppen aus der Beobachtungsphase ein statistisch teils hochsignifikantes Ergebnis mit einer Verringerung der mittleren jährlichen Blutungsrate von 39,86 auf 3,2 % nach bedarfsabhängiger Prophylaxe und von 7,9 auf 5,09 % nach Routineprophylaxe während der Beobachtungsphase im Vergleich zur aktiven Behandlungsphase mit Marstacimab. Die Autor*innen konnten somit sowohl die Nichtunterlegenheit als auch die Überlegenheit von Marstacimab im Vergleich zur Behandlung während der Beobachtungsphase belegen und stellten erfreulicherweise weder Todesfälle noch thromboembolischer Ereignisse fest.
Matino et al. kommen daher zu dem Schluss, dass die Therapie mit Marstacimab im Vergleich zur bedarfsabhängigen oder Routineprophylaxe bei Patienten mit schwerer Hämophilie A oder mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B ohne Inhibitoren zu einer Verringerung der jährlichen Blutungsrate führe. Da sie der Antikörpertherapie ferner ein akzeptables Sicherheitsprofil attestieren konnten, betrachten sie diese als eine sichere und wirksame Alternative zur klassischen Substitutionstherapie.